Wyzwania w niekomercyjnych Badaniach Klinicznych

Data: 2018-10-28

 27 października odbyło się pierwsze spotkanie grupy roboczej Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Klinicznej GCPPL dotyczące badań klinicznych niekomercyjnych: 

„Wyzwania w niekomercyjnych Badaniach Klinicznych”

Poniżej krótko co się działo podczas tego spotkania.

  1. W Europie od 20 do 40 % prowadzonych badań to badania niekomercyjne. Polska, z 15 rejestrowanymi badaniami rocznie (co wynosi nieco ponad 3% rejestrowanych badań) jest na końcu listy. Jak zwrócił uwagę Antoni Jędrzejowski- wcale nie musi to być prawda, bo na wielu uczelniach są prowadzone badania, których charakter spełnia definicję badania niekomercyjnego, ale nie są one zgładzane do URPL (co niesie za sobą nawet odpowiedzialność karną). Dużą poprawę sytuacji zanotowano po 2015 roku, gdy zmieniony został zapis art. 37 k, Ustawy Prawo Farmaceutyczne i świadczenia realizowane w ramach badań niekomercyjnych mogą być finansowane w NFZ. Nadal brakuje odpowiednich przepisów, które by pomogły w realizacji takich badań. Nadzieją jest tworząca się Agencja Badań Medycznych oraz nowa Ustawa o Badaniach Klinicznych.
  2. Karol Szczukiewicz zapowiedział, że na stronie Stowarzyszenia GCPPL powstanie zakładka, a docelowo portal, wspierający osoby realizujące i planujące realizować badania niekomercyjne. Krok po kroku będzie opisane jak należy przygotować i zarejestrować taki projekt.
  3. Beata Maciejewska, na przykładzie Danii pokazała jak może być (dobrze), a jak jest w Polsce. Problemem jest nawet określenie ilu w Polsce jest uczestników badań niekomercyjnych. Pierwsze 3 badania niekomercyjne zarejestrowane w 2011 roku to 0,6% rejestrowanych badań, a zmiana do 3,3 % w 2016 i 2017 to nadal 10 razy mniej niż średnia dla Europy.
  4. Piotr Dąbrowski upewnił nas wszystkich, że przepisy dotyczące badań niekomercyjnych są bardzo ograniczone. Problemem staje się nawet samo zdefiniowanie takiego badania. Celem badania może być:
  • Wprowadzenie nowego produktu leczniczego do praktyki klinicznej
  • Odnajdywanie nowych wskazań dla procedur terapeutycznych oraz produktów już zarejestrowanych
  • Optymalizacja terapii
  • Wprowadzenia terapii skojarzonych

Ale np. samo określenie „NBK= badanie kliniczne przeprowadzane przez badaczy bez udziału przemysłu farmaceutycznego” [Dyr. 2001/20/WE] może komplikować planowanie takiego badania.

Z punktu Ustawy Prawo Farmaceutyczne (Art. 37ia) – należało by wnioskować, że badanie kliniczne niekomercyjne definiuje „właściciel” gromadzonych podczas badania danych, którego celem: „nie jest osiąganie zysku w zakresie prowadzenia i organizacji BK bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi”.

(…) ważne jest, aby „wsparcie merytoryczne lub techniczne wytwórcy lub podmiotu odpowiedzialnego” (w przypadku NBK) było niezwłocznie zgłoszone do KB i URPL .

Każde NBK można zmienić w badanie komercyjne, ale należy to zrobić w trakcie trwania takiego projektu i nie jest jasne z jakimi kosztami (np. zwrot kosztów realizacji świadczeń finansowanych przez NFZ) się to będzie wiązało.

Bardzo ważną różnicą pomiędzy NBK, a komercyjnymi BK jest fakt, że przed włączeniem do NBK należy uzyskać zgodę pacjenta/uczestnika badania na przekazanie nr PESEL do wojewódzkiego oddziału NFZ (art. 37k UPF). Z tego powodu należy taką zgodę umieścić w ICF lub przygotować oddzielny dokument (oczywiście zaopiniowany przez KB).

„Obowiązki sponsora będącego jednocześnie badaczem nie obejmują obowiązków związanych z monitoringiem BK”- co jest również różnicą dla NBK.

Piotr przedstawił krótko rekomendacje Stowarzyszenia GCPPL umożliwiające rozwój badań klinicznych w Polsce

Jednym z wniosków było, że MZ/URPL nie działa obecnie tak jak byśmy sobie tego życzyli, bo działają w oparciu o bardzo niedoskonałe przepisy. Wprowadzenie Ustawy o Badaniach Klinicznych wydaje się być konieczne, aby nastąpiła poprawa.

Celem polityki lekowej Państwa jest również zwiększenie liczby badań klinicznych realizowanych w Polsce, w tym badań klinicznych niekomercyjnych… Tym optymistycznym akcentem zakończyła się prezentacja dotycząca obecnych przepisów.

5. Kolejna prezentacja, była prawdopodobnie najbardziej wyczekiwana. Pomimo zaproszeń od Stowarzyszenia GCPPL od dawna nie mogliśmy się doczekać przedstawicieli MZ na spotkaniach np. z okazji Międzynarodowych Dni Badań Klinicznych, którzy powiedzieli by o konkretach. Dzień 27 października w tym temacie był przełomowy. Dr Radosław Sierpiński nie tylko się pojawił, ale też zapewnił, że teraz będzie inaczej. W trakcie swojej prezentacji potwierdził, że po określeniu założeń Polityki Lekowej czas na konkrety również w kwestii badań klinicznych (w tym niekomercyjnych). Badania kliniczne muszą być częścią skoordynowanego procesu, którego jest między innymi stworzenie Agencji Badań Medycznych (kolejne działania mające na celu wprowadzenie Ustawy o ABM są zaplanowane już w najbliższych dniach). A także, co zabrzmiało bardzo optymistycznie – opublikowanie projektu Ustawy o Badaniach Klinicznych jeszcze w tym roku. Trzymamy kciuki.

Dr Sierpiński odniósł się do uwag, jakie były zgłoszone do Ustawy o ABM i w mojej opinii zrobił to bardzo rzeczowo.

Co więcej:

  • Badania niekomercyjne to około 1/3 planowanej działalności ABM
  • ABM to wsparcie rozwoju badań klinicznych, między innymi poprzez tworzenie odpowiednich struktur w istniejących Ośrodkach- na początek w Instytutach podlegających MZ
  • MZ dotychczas nie finansowało badań medycznych
  • NCN i NCBiR działają, ale ich działalność skupia się na innych obszarach (w uproszczeniu badania przedkliniczne i komercjalizacja pomysłów), a nie na badaniach medycznych
  • Na podstawie danych z 2016 -środki publiczne przekazane jednostkom medycznym to >700 mln, nakłady na badania i prace rozwojowe (GUS) to 18 mld, średni roczny udział jednostek medycznych w budżecie NCN to (zaledwie ?) 20%.
  • Istotnym zadaniem ABM będzie działalność analityczna w zakresie oceny wpływu podejmowanych decyzji zarządczych na koszty funkcjonowania systemu ochrony zdrowia (czego dotychczas brakowało)
  • ABM będzie udzielała grantów (w tym jak mogliśmy usłyszeć również na etaty osób koordynujących realizację badań)
  • Dużą nadzieją jest szansa na współpracę międzynarodową (ABM spodziewa się sprowadzić do Polski projekty finansowane przez inne agencje np. z USA)
  • ABM ma zlecać badania niezbędne do oceny np. dla AOTMiT
  • O ile w 2019 budżet ABM to 50 mln, o tyle docelowo ma wynosić nawet 1 miliard, co nadal nie jest wystarczające na stworzenie innowacyjnej cząstki, ale na pewno jest dobrym kierunkiem.
  • ABM ma ruszyć w I kwartale 2019, a pierwsze konkursy mają się pojawić już w połowie przyszłego roku.

6. Następnie swoje prezentacje mieli: Pani Prof. Walentyna Balwierz, Pan Prof. Piotr Rutkowski oraz Pan Doc. Dominik Dytfeld, szczegółowo opowiedzieli jak wyglądały początki oraz jak wyglądają obecnie badania niekomercyjne w Polsce. Smutny wniosek z tych prezentacji jest taki, że jak nie znajdzie się wyjątkowo uparta osoba, to badań niekomercyjnych nie będzie. Z tego również powodu liczymy na zmiany: uruchomienie ABM, Ustawę o Badaniach Klinicznych oraz działania grupy roboczej GCPPL.

Wnioski:

  • Finansowanie wydaje się niewielkim problemem, biorąc pod uwagę niedostosowane ośrodki, brak wsparcia osobowego dla Badaczy, lokalne przepisy, brak wiedzy i zrozumienia na temat badań klinicznych (tym bardziej niekomercyjnych)
  • Konieczne jest uświadamianie (szkolenia) dla właścicieli/kadry zarządzającej podmiotami leczniczymi, ale też lekarzy (potencjalnych badaczy). Optymistycznie zostały przyjęte informacje, że w panach są projekty dofinansowane umożliwiające takie szkolenia.
  • O ile jeszcze niedawno ograniczeniem liczby badań w Polsce było tłumaczone brakiem odpowiednich przepisów, to obecnie problem staje się niewystarczająca liczba odpowiednio wyposażonych Ośrodków, ale głownie brak kadry (wsparcie realizacji projektów)
  • Mamy coraz więcej przykładów świadomych Ośrodków, realizujących badania kliniczne w sposób odpowiednio skoordynowany (COI w Warszawie, czy USK w Gdańsku), a co ważne chcą dzielić się swoimi doświadczeniami.
  • O ile wprowadzenie portalu (na podstawie 536/2014) unormuje rejestrację badań, to nadal pozostaje problem czy Ustawa o Badaniach Klinicznych będzie „projektem minimum” dostosowującym lokalne przepisy, czy sprawi, że będzie to skoordynowany proces rozwiązujący realne problemy branży. Dr Sierpiński zapewnił bez wahania, że „daleko nam do projektu minimum” co zabrzmiało bardzo optymistycznie
  • Nie ma wątpliwości, że pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym jest obiektywnie lepiej leczony niż poza badaniami klinicznymi- dlatego powinniśmy dążyć do tego aby jak najwięcej pacjentów miało szansę do udział w badaniach.
  • Udział pacjentów w Badaniach Klinicznych (nawet niekomercyjnych) to oszczędności dla NFZ czyli również podatników
  • Należy pamiętać, że badania kliniczne to nie tylko produkty lecznicze, ale także procedury medyczne czy wyroby medyczne
  • Badania kliniczne niekomercyjne to szansa na przebadanie schematów opartych na leki różnych producentów (co nie zawsze jest uzasadnione biznesowo w przemyśle farmaceutycznym)
  • Stowarzyszenia pacjentów postulują o rozwój badań niekomercyjnych
  • Granty/dotacje nie zmienią obecnej sytuacji, jeżeli Badacz będzie zmuszony do „marnowania” czasu na  szczegółowe, czasochłonne rozliczenia np. prądu czy wody (jak ma to miejsce obecnie)
  • Nie udało się określić jednoznacznie co z finansowaniem leków off-label (jako eksperyment medyczny) co przynajmniej w teorii opisane jest art. 40.1 Ustawy Refundacyjnej.

7. Jako podsumowanie wystąpiła Beata Maciejewska, organizator spotkania i założyciel grupy roboczej dotyczącej niekomercyjnych badań klinicznych przy GCPPL. Otrzymała w pełni zasłużone brawa, bo spotkanie było bardzo merytoryczne, konstruktywne, interaktywne i dające nadzieję, że już niedługo będzie lepiej- dużo lepiej 😊

Podziękowania dla organizatorów (Zarząd GCPPL oraz Beata Maciejewska), wykładowców (za bardzo wysoki poziom i chęć dzielenia się doświadczeniami), uczestnikom (za aktywność i zainteresowanie), oraz PAREXEL za udostępnienie bardzo wygodnej Sali.

 

 

Tutaj znajduje się link do strony Grupy Roboczej GCPPL dotyczącej NBK, gdyby ktoś miał ochotę dołączyć zapraszamy do kontaktu pod adresem: niekomercyjne@gcppl.org.pl

 

Ośrodki onkologiczne chętne dołączyć do sieci Ośrodków Badawczych EORTC (realizujących międzynarodowe niekomercyjne badania kliniczne) zapraszamy na stronę tutaj i/lub do kontaktu na adres w.janus@bkwp.pl

 

Ze względu na ograniczone budżety badań niekomercyjnych mile widziane jest wsparcie wolontariuszy – osób, które chciałyby spróbować/rozpocząć pracę w branży badań klinicznych. W ramach działalności BKWP spróbujemy skontaktować takie osoby z Ośrodkami/Badaczami- jeżeli są chętni- napiszcie na praca@sitebkwp.pl z dopiskiem "NBK-wolontariat".

 

Update: tutaj znajdują się prezentacje ze spotkania (dla zalogowanych członków GCPPL)